Llwyddiant gwobr am ymchwil clefydau prin

Mae oddeutu 350 miliwn o bobl ledled y byd yn byw gyda chlefyd prin, ac mae hanner ohonynt yn blant. Mae ymchwil hanfodol i anhwylderau storio lysosomaidd wedi cael ei chydnabod am ei chanfyddiadau newydd, a'i heffaith bosibl i gleifion sy'n byw gyda chlefydau prin.

Mae Dr Helen Waller-Evans, o Sefydliad Darganfod Meddyginiaethau Prifysgol Caerdydd, yn un o bump o wyddonwyr o'r DU sydd wedi'u dewis ar gyfer gwobr Sefydliad Darganfod Harrington, am raglen clefydau prin newydd yn y DU.

Cyhoeddodd Sefydliad Darganfod Harrington yn Ysbytai Prifysgol Cleveland, a'i elusen cofrestredig Fund for Cures UK, ar y cyd â Morgan Stanley GIFT Cures, ei enillwyr yn y gystadleuaeth Gwobr Ysgolhaig Clefydau Prin y DU Harrington ar gyfer gwella triniaethau newydd i glefydau prin.

"Mae clefydau prin yn cynrychioli rhai o anghenion mwyaf gofal iechyd nad ydynt yn cael eu bodloni. Mae dros 7,000 o glefydau prin rydym yn gwybod amdanynt, a dim ond tua 5% o'r rheiny sydd â thriniaeth gymeradwy. Mae'r clefydau prin hyn, megis anhwylderau storio lysosomaidd, yn cynrychioli angen meddygol anferth nad yw'n cael ei ddiwallu.

“Mae'r ymchwil yn fy labordy'n canolbwyntio ar nodweddiadu swyddogaeth targedau cyffuriau niwrowyddoniaeth posibl, ac asesu effeithiau cyffuriau newydd yn y swyddogaeth hon. Rydym yn benodol awyddus i ddatblygu therapïau sy'n gweithio ar broteinau lysosomaidd i'w defnyddio mewn clefydau seiciatrig a niwrowyddonol," meddai Dr Helen Waller-Evans, o Sefydliad Darganfod Meddyginiaethau Prifysgol Caerdydd.

Enillodd ymchwil Dr Waller-Evans y Fund for Cures UK gan Sefydliad Darganfod Harrington, er mwyn cydnabod ei photensial i fwrw ymlaen i'r cam clinigol. Mae'r wobr yn golygu cyllid grant a chymorth darganfod a datblygu cyffuriau penodol gan dîm Datblygiad Therapiwteg Sefydliad Darganfod Harrington.

"Bydd y wobr hon yn ein galluogi i barhau ein gwaith hanfodol, yn bwrw ymlaen â therapïau newydd ar gyfer clefydau prin," ychwanegodd Dr Waller-Evans.