Ymchwil arwyddocaol ynghylch clefyd Huntington

Mae’r ymgais i ddod o hyd i therapi ar gyfer clefyd Huntington wedi cymryd cam mawr ymlaen, yn ôl ymchwilwyr ym Mhrifysgol Caerdydd, ar ôl llwyddiant prawf cychwynnol o gyffur newydd.

Mae Prifysgol Caerdydd wedi bod yn rhan o astudiaeth i brofi cyffur newydd mewn arbrawf clinigol dynol. Dangosodd yr arbrawf bod y cyfansoddyn yn gallu lleihau faint o brotein anffafriol sydd yn y math hwn o ddementia.

Achosir clefyd Huntington pan mae cleifion yn etifeddu genyn diffygiol, sy'n arwain at gynhyrchu protein gwenwynig o'r enw mwtant huntingtin.

Mae protein huntingtin mwtant yn achosi niwroddirywiad drwy wenwyno grwpiau penodol o gelloedd yr ymennydd yn araf. Mae hyn yn arwain at gamweithrediad graddol a dirywiad mewn sgiliau echddygol, galluoedd gwybyddol ac ymddygiad dros gyfnod o ugain mlynedd.

Yn y pen draw, mae’r clefyd yn arwain at sefyllfa lle mae angen gofal nyrsio 24 awr ar gleifion, ac mae'n angheuol.

Dywedodd Anne Rosser, Athro Niwrowyddoniaeth Glinigol ym Mhrifysgol Caerdydd: "Mae datblygu therapiwteg a thriniaethau ataliol ar gyfer y math hwn o ddementia yn bwysig iawn, gan nad oes yna iachâd ar hyn o bryd ar gyfer clefyd Huntington.

"Mae'r treial clinigol hwn yn gam enfawr ymlaen wrth ddatblygu cyffuriau a allai gael eu defnyddio mewn clinigau."

Datblygwyd y cyffur newydd gan grŵp yng Ngholeg Prifysgol Llundain, dan arweiniad yr Athro Sarah Tabrizi, mewn partneriaeth ag Ionis Pharmaceuticals. Ei nod yw lleihau lefelau’r protein mwtant.

Cafodd effeithiolrwydd y cyffur ei brofi mewn treial clinigol cychwynnol dynol oedd yn cynnwys tîm clinigol clefyd Huntington ym Mhrifysgol Caerdydd, yn ogystal â mewn safleoedd clinigol yng Ngholeg Prifysgol Llundain, Prifysgolion Birmingham, Manceinion a Chaergrawnt a safleoedd yn yr Almaen a Chanada.

Defnyddiodd yr arbrawf clinigol, dan arweiniad yr Athro Anne Rosser a Dr Tom Massey ym Mhrifysgol Caerdydd, bigiad yn y lwynau i chwistrellu'r cyffur i mewn i'r hylif cerebrofinol. Dyma’r hylif o gwmpas yr ymennydd, a sylwyd bod y cyffur yn arwain at ostwng lefelau huntingtin yn yr ymennydd.

Dywedodd Anne Rosser: "Drwy ddangos bod y cyffur hwn yn effeithiol wrth leihau lefelau protein huntingtin yn yr ymennydd, a bod modd ei ddefnyddio’n ddiogel gyda phobl, bydd modd profi'r cyffur ymhellach i geisio datblygu triniaethau ar gyfer clefyd Huntington y gellir eu defnyddio mewn clinigau.

"Er nad yw hwn yn iachâd ar gyfer clefyd Huntington eto, mae'n gam mawr ymlaen wrth geisio dod o hyd i therapi ar gyfer y cyflwr hwn na ellir ei drin.”